目前全球已确认的罕见病已经超过7000种。据估计,目前我国的罕见病患者超过2000万人。长期以来,无药可医、有药难寻,是罕见病患者及其家庭面临的两大难关。国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会成员、中国财政科学研究院副研究员朱坤说,“目前中国仍有17种罕见病的患者面临‘境外有药、境内无药’的困境。”在此背景下,罕见病药物可及性问题亟待解决。
博鳌乐城维健罕见病临床医学中心(以下简称为“中心”)成立于2020年4月,由海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局、维健投资(香港)有限公司、博鳌未来医院三方共建于海南博鳌。
中心依托国家赋予医疗特区的 “先行先试”政策优势,可全程帮助患者实现国外获批但中国尚未获批的创新药械的引入、使用。将根据患者具体用药需求,整合全球优势资源,为患者找寻创新药物;同时,还将协助患者完成特许药品申请、入院全流程服务,联动海南岛内和岛外专家,为患者提供高质量和持续性的诊治服务。