尿素循环障碍专题-博鳌乐城维健罕见病临床医学中心

疾病介绍

尿素循环障碍

尿素循环是将体内有毒的氨转化为尿素经尿液排出的重要路径，当参与该循环的酶出现缺陷或缺失时，代谢产生的氨不能通过尿素循环形成尿素排出体外，导致患者出现血氨增高，引起一系列恶心、呕吐、意识障碍等消化系统、神经系统症状。

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患者故事

国内首个尿素循环障碍患者组织正式成立，关爱尿素循环障碍社群迈向新台阶

国内首次，6位尿素循环障碍患儿成功在乐城接受降氨创新药物RAVICTI®的临床治疗！

近日，由博鳌乐城维健罕见病临床医学中心引进，用于治疗罕见疾病尿素循环障碍（Urea Cycle Disorders ,UCDs）的创新型药物RAVICTI®，在博鳌乐城国际医疗旅游先行区内成功实现国内6位尿素循环障碍患者的药物可及。这是博鳌乐城维健罕见病临床医学中心（以下简称“中心”）以创新型的服务模式，借助博鳌乐城国际医疗旅游先行区的政策支持，通过整合海南岛内岛外专家优势诊疗资源，多方协力配合，将世界上先进的药物惠及中国罕见病患者的一次成功实践。

前沿资讯

博鳌乐城维健罕见病临床医学中心引进苯丁酸甘油酯口服液用于治疗尿素循环障碍疾病

尿素循环是将代谢废物（氮）从体内清除的过程。氨是蛋白质代谢所产生的废弃产物，通过尿素循环可将其从血液中的氨清除并转化为尿素，跟随尿液排出体外。而尿素循环障碍是指尿素循环过程中所需的酶活性降低或缺乏，导致氨的代谢受阻、血氨增高而引起的疾病。

维健医药与Immedica签署协议，维健医药获得苯丁酸甘油酯口服液在中国和其他若干亚太国家的独家商业化权益

香港维健医药集团有限公司（以下简称“维健医药）和Immedica Pharma AB于2020年12月30日宣布双方已签署协议，根据该协议，维健医药将获得在大中华区、韩国、新加坡、越南、印度尼西亚、马来西亚、菲律宾和泰国销售苯丁酸甘油酯口服液的独家商业化权益。

喜讯！苯丁酸甘油酯口服液（RAVICTI®）入选国家药监局参比制剂目录！

2021年8月16日，苯丁酸甘油酯口服液（商品名：RAVICTI®）参比制剂遴选申请获得国家药品监督管理局的正式批准，收录于参比制剂目录（第四十四批），序号为44-44[1]。