生化未控制的肢端肥大症患者的死亡率高于一般人群。充分控制疾病活动是降低肢端肥大症患者死亡率和疾病并发症的重要目标。

2022年12月在国外的《垂体》杂志上报道了一位垂体术后未得到临床缓解库欣病患者在使用奥西卓司他（Osilodrostat）后病情得到了临床生化控制。该患者的用药剂量调整过程和治疗监测有一定的临床借鉴意义。

患者女性，58岁，有严重肥胖病史，减肥术后1年

甲状腺相关性眼病 (ＴAＯ） 是最常见的眼眶自身免疫性疾病，传统治疗（如激素、免疫抑制剂、手术等）仅为对症治疗，而非对因治疗，导致部分患者存在疗效不佳或病情反复，严重影响了患者的身心健康1。 Teprotumumab（替妥木单抗）是2020年1月经美国FDA批准的一种治疗TAO的颠覆性靶向药物，适用于TAO患者的治疗，由于TAO的临床表型存在很大的异质性，因此适应症并没有指定适用于TAO特定的疾病阶段。多项临床试验已表明Teprotumumab能显著改善中重度活动性TAO患者的眼部症状，尤其是在减少突眼方面较其他治疗方式具有显著的优势2-3。此外，国外临床报道Teprotumumab对慢性期T

2022 年 3 月 15 日 Am J Ophthalmol Case Rep 杂志报道了一例严重难治性甲状腺相关眼病（TAO）患者经历了 2 次病情复发（其中一次是新冠疫苗接种后复发），单纯激素或手术治疗无效，在接受 Teprotumumab 输注后获得了很好的临床缓解。

天津市儿童医院张碧丽教授团队关于胱氨酸贮积症的创新药械实践经验