长期以来，罕见病医疗保障问题都是患者群体面临的最大挑战。面对许多创新药物，由于价值的高昂，患者及家庭支付压力巨大，很多时候患者只能“望药兴叹”，甚至为此生命健康受到了严重的威胁。

每年11月1日，是全球肢端肥大症关爱日（World Acromegaly Awareness Day）。

2023年10月23日，口服用苯丁酸甘油酯（瑞维安®）在北京、上海、浙江、山东、吉林、四川、福建全国7个省市的医院，先后分别由北京大学第一医院儿科杨艳玲主任、上海交通大学医学院附属新华医院儿童内分泌遗传科邱文娟主任、山东第一医科大学附属省立医院儿科商晓红主任、吉林大学第一医院小儿消化科王丽波主任、四川大学华西第二医院儿科俞丹主任、山东大学附属儿童医院遗传代谢罕见病门诊刘晨主任、厦门市妇幼保健院儿科陆妹主任等专家开出当地国内首张处方，用于治疗尿素循环障碍（UCDs）患者。

2023年10月14日，由中国罕见病联盟指导，四川大学华西医院主办，四川大学华西医院（罕见病中心）、四川西部医药技术转移中心承办的“2023年第二届国际罕见病学术论坛暨四川省罕见病医疗质量控制中心成立大会”在成都召开。

近日，中国医药品部会（由日资制药企业组成的行业协会）交流会在北京召开。

近日，在博鳌乐城国际医疗旅游先行区特许医疗政策支持下，由博鳌乐城维健罕见病临床医学中心（简称“中心”）引进的创新药长效帕瑞肽（Pasireotide pamoate）在乐城成功用于来自天津的肢端肥大症患者。

高血压是一种常见的慢性疾病，影响着全球数亿人的健康。据报道，我国高血压患者已超过2亿人。日常生活中，我们也经常听到，甚至身边就有认识的人正在遭遇这种疾病的困扰。

近日，江苏连云港市“医保·连惠保2023”正式上线，由博鳌乐城维健罕见病临床医学中心引进的针对骨髓纤维化和黑色素瘤的2款药品Inrebic、Opdualag被纳入全球特药药品清单，既往症可赔，为国内有创新药物治疗需求的患者提供一份保障，减轻患者支付负担。根据最新消息，这两种疾病已被纳入近日公布的国家《第二批罕见病名录》中。

9月20日，国家卫生健康委等6部门联合制定的《第二批罕见病目录》正式对外发布，共计有86种罕见病名列其中。这是继2018年《第一批罕见病目录》（含121种）发布后，时隔五年发布的最新一批罕见病名录。

近日，2023年“乐城特药险”正式上线，其中由博鳌乐城维健罕见病临床医学中心引进的18款药品被纳入海外特药清单中，包括：ISTURISA®、SIGNIFOR LAR、CYSTAGON®、CYSTADANE®、CYSTADROPS®、XIAFLEX®、ORPHACOL®、CEREDIST®等, 为国内有创新药物治疗需求的患者提供药物可及保障，助力患者健康，减轻患者家庭负担。